美国食品和药物管理局5月1日批准了Elelyso（α-taliglucerase）作为长期酶法的替代疗法用于治疗一种Gaucher（高雪氏）病，Gaucher病是一种罕见的遗传性疾病。

Gaucher病发生在葡糖脑苷脂酶缺乏的人群谁不产生足够的酶被称为苷脂酶。缺乏此酶将导致脂肪在脾、肝、肾和其他器官中蓄积。Gaucher病的主要症状包括肝脏或脾脏损害、红细胞数降低（贫血）、血小板数降低和骨骼疾病。

Elelyso可用于1型（非神经性）确诊缺少酶的Gaucher病患者，由专业医务人员每隔一周注射一次。在美国1型Gaucher病估计约有6000人。

“今天的批准为1型高雪氏症患者提供了一个替代酶法的新治疗选择” FDA的药物评价和研究中心、药品评价第三办公室主任、医学博士朱莉·贝茨说。“这也表明了FDA发展罕见疾病治疗方法的承诺。”

由于患者人数少，Elelyso疗效评价的两个临床试验共入组56例1型Gaucher病患者。这些患者中的许多人将在一个长期扩展研究中继续治疗。

对Elelyso作为初始疗法的疗效评价，是在一个入选了31名未接受过酶替代疗法治疗的成年患者的多中心双盲平行剂量试验中进行。患者被随机分配接受30单位/千克或60单位/千克的Elelyso治疗。

Elelyso的两种剂量均可有效减小患者脾脏体积，达到这项研究的主要终点，经过9个月的治疗，相对于基线有平均29％的接受30单位/千克剂量治疗的患者和平均40％的接受60单位/千克剂量治疗的患者脾脏体积减小。该研究也对改善肝脏体积、血小板计数、红细胞（血红蛋白）水平进行了观察。

在另一项研究中，对Elelyso在25名曾使用酶替代疗法的另一种产品伊米苷酶的1型Gaucher病患者的疗效进行了评估。在这个多中心、开放标签、单臂试验中，已至少接受伊米苷酶治疗两年的患者每隔一周注射与伊米苷酶相同剂量的Elelyso。结果表明，在超过9个月的评估期，Elelyso可有效维持脾脏和肝脏体积、血小板计数和血红蛋白水平。

在临床研究期间报告的最常见副作用是反应和过敏反应。输液反应症状包括头痛、胸痛或不适、乏力、疲劳、荨麻疹、皮肤发红、血压升高、腰痛、关节痛和脸红。与其他静脉注射蛋白产品一样，在Elelyso输液期间观察到某些病人的过敏反应。

在接受Elelyso治疗组有10％以上患者被观察出现其他是包括上呼吸道感染、普通感冒样症状（鼻咽炎）、关节痛、流行性感冒、头痛、四肢酸痛、腰痛和尿路感染的常见副作用。

Elelyso由从Protalix生物治疗公司获得销售许可权、位于纽约市的辉瑞公司制造和销售。

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