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Vertex:药物的协同治疗或可为囊性纤维病患者带来福音

发布时间:2012年05月11日 22:40:03

福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)日前得到了一些数据,显示某些药物的协同治疗可能对囊性纤维化肺病疗效显著。该公司宣称,在临床二期的实验中,相对于服用安慰剂的对照组,服用该公司药物Kalydeco的患者肺部功能的恢复更为显著。

 

 

这一结果显示福泰制药将有可能为世界上约70,000名罹患囊性纤维化肺病的患者带来福音。福泰制药的股价也因此提升了46%,达到了54.69美元。

 

 

根据公司的说法,在服用Kalydeco和VX-809进行协同治疗的患者中,46%的患者肺部功能约有5%的提高。而30%的患者肺部功能的提高达到了10%。上个月一分来自RBC Capital Markets的分析报告指出,依据Bloomberg(彭博公司)的调查结果,在这一治疗过程中,肺部功能若达到4%-6%的恢复,就已经具有决定性的意义。但Forbes' (福布斯)编辑Matthew Herper同时指出,这项研究尚未结束,这种协同治疗方法并不一定可以满足每个患者的需要。

 

 

Bloomberg公司称,在福泰制药公司进入临床二期并与监管人员讨论后,公司开展了关于囊性纤维化肺病的一项核心研究,即使用Kalydeco-VX809协同治疗具有两个F508del基因拷贝突变的患者。福泰公司称,囊性纤维化肺病的典型症状是肺部会产生很厚的粘液层进而影响肺部功能,约有半数的该病患者两个F508del基因拷贝均发生突变。Kalydeco作为首个针对囊性纤维化肺病的药物,对于单拷贝的F508del基因突变致病的患者(大约占群体中的4%)具有良好的效果。

 

 

“双拷贝的F508del均发生突变的患者具有该病最为严重的症状之一,正如同我们所期待的,VX-809和Kalydeco的协同治疗显著的提高了这类患者的肺部功能。”福泰公司高级副总裁Chris Wright博士宣称,“我们将尽快推进这一关键的研究并获得完整的数据,并期待在这之后与监管部门进行讨论。”

 

 

FDA表示将会尽快采取行动推广能够治疗能导致人过早死亡的致命疾病(如囊性纤维化病)的药物。根据Bloomberg的记录,之前在为期三月的调查访问后,FDA最终批准了Kalydeco的上市。

 

 

 

 

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