Vertex制药不再是一个只有一技之长的生物技术公司。美国食品药品监督管理局31日提前批准了Kalydeco（ivacaftor），它是一种能改善一小部份患有遗传疾病患者肺功能并缓解症状的新型药物。

  因成功开发出突破性治疗丙型肝炎药物Incivek（telaprevir）而声誉鹊起的Vertex公司，给出了治疗疾病根本原因的第一个新药。并且这种生物技术有望拓展出有助更大范围患者的一些新疗法。消息公布后，Vertex公司表示Kalydeco每年销售额将达到$ 294,000，相对于极小的患病人口这是不寻常的。

  药物开发商注意：这是FDA在同样时间内提前批准的第二个靶向药物。FDA希望传达响亮而明确的信息，当开发商提交为特定患者量身定制的新药时，监管部门将会做出欣然回应。

  “Kalydeco是有前途的个性化医疗的一个很好的例子 -治疗特定基因结构患者的靶向药物” FDA局长玛格丽特A.汉堡博士说，  “独特的和互利的伙伴关系使Kalydeco获得批准，它是公司和病人团体在药物开发中合作的典范。”。

  在美国，有4％的囊性纤维化（CF）患者约1,200人G551D基因产生突变，“Kalydeco也为我们提供了一个探索更多治疗所有囊性纤维化患者的靶向疗法的路线图”，支持CF研发工作的囊性纤维化基金会首席执行官罗伯特说。

  “尽管此药不能用于大多数CF患者，但它证明了你可以看到基因的错误并以合理的解决问题的方式设计出一个药物。”，布法罗纽约州立大学的Drucy Borowitz博士告诉美联社 。

原文链接：

http://www.fiercebiotech.com/story/breaking-vertex-nabs-swift-fda-ok-breakthrough-cf-drug/2012-01-31

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