2012年9月1日讯 --FDA已授予XOMA公司药物gevokizumab（Xoma 052）孤儿药地位，用于非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎、全葡萄膜炎、慢性非感染性前葡萄膜炎的治疗。

Gevokizumab是XOMA公司新颖的白介素1-β（IL-1β）变构调节抗体，通过紧密结合IL-1β抑制IL-1β受体的激活，从而调节细胞信号转导所致的炎症。

白塞氏病（Beh?et's disease）是一种罕见的多系统性疾病，能够导致全身的血管炎症。常见的症状包括口腔溃疡、生殖器溃疡、白塞氏葡萄膜炎。白塞氏葡萄膜炎是视网膜和玻璃体的炎症，能够导致视网膜脱离、玻璃体出血、青光眼、失明及全葡萄膜炎。

"已有研究表明，白塞氏病与IL-1基因簇之间有遗传学关联（genetic association）。同时IL-1β在白塞氏病的发病机制中扮演了调节子（mediator）的角色，"佛罗里达大学眼科学系视网膜临床研究部主任Christine Kay医师说道。"gevakizumab可以调节IL-1受体的激活，同时该药可通过静脉内或皮下注射给药。"

白塞氏葡萄膜炎患者的治疗选择很少，目前仅有2种药物（Retisert和Ozurdex）获批用于治疗慢性非传染性中间、后、全葡萄膜炎，这2种药物都是缓释型皮质类固醇眼内植入性药物。

有关gevokizumab经静脉注射治疗7例白塞氏葡萄膜炎患者的一项概念验证II期临床试验的结果，已发表于4月份的风湿性疾病年鉴（Annals of Rheumatic Diseases）。在该实验中，单次注射gevokizumab（0.3mg/kg），所有患者均经历了眼内炎症时间减少（炎症时间4~21天，平均14天），试验中未出现药物相关不良事件。

Xoma CFO Fred Kurland在邮件采访中称："到目前为止，在临床试验中，已在近500例患者中开展了gevokizumab的研究，没有药物相关不良事件报道。"

尽管gevokizumab似乎能够为白塞氏病患者提供一种可行的治疗选择，但还需要研究该药是否对其他形式的非感染性葡萄膜炎有效。目前有关评价gevokizumab在非感染型葡萄膜炎患者中疗效的III期试验正在开展患者招募。

"gevokizumab确实提供了一种病理生理学导向的靶向疗法可能性，如果在III期试验中被证明安全有效，该药可能会提供一个非常有价值的治疗选择，用于非感染性中间葡萄膜炎、后葡萄膜炎、全葡萄膜炎的治疗。甚至，即使仅显示出在白塞氏病中有效，该药仍将为这种极具侵略性的疾病听一种有效的靶向性药物，同时还可能限制更广泛及更毒的免疫抑制。"

其他潜在适应症

"作为IL-1β抑制剂，gevokizumab具有很大的潜力应用于广泛的炎症驱动性疾病，如非感染性葡萄膜炎，在II期概念验证试验中，我们已在中度至重度寻常痤疮和糜烂性关节炎进行了研究。同时，在今年晚些时候，我们还将开始第三个概念验证试验，"Kurland解释道。

免责声明： 

      本文仅供专业人士学术交流探讨，不作为诊疗及用药依据。 

      如有侵权，请联系我们删除