7月5日，美国生物技术公司Biogen Idec及其合作伙伴瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）共同宣布，启动长效重组凝血因子VIII Fc融合蛋白（rFVIIIFc）及重组凝血因子IX Fc融合蛋白（rFIXFc）的在A/B型血友病患者的两项儿科临床试验。

以上两项开放标签、多中心临床研究，旨在评价rFVIIIFc及rFIXFc用于经预处理的12岁以下严重A/B型血友病儿科患者的安全性、药代动力学及疗效。rFIXFc儿科研究（代号为Kids B-LONG）已开始对受试B型血友病患者给药，而rFVIIIFc儿科研究（代号为Kids A-LONG）正在进行A型血友病受试者的招募。rFVIIIFc及rFIXFc的全球性注册临床研究正在经预处理的12岁及12岁以上严重A/B型血友病患者中实施，有望在今年下半年进行数据分析。

Biogen Idec公司血友病治疗部首席医疗官兼全球医疗事务高级副总裁Glenn Pierce表示，“该儿科临床试验对正在进行的成人患者研究是个重要的补充，并进一步证明了我们致力于开发血友病新疗法的承诺。”

在大于约26周的治疗期中抑制物产生频率及至少50天的rFVIIIFc暴露时间是Kids A-LONG研究的主要疗效判定指标，常年出血事件发生次数及同时期内的疗效评价是其次要疗效判定指标。

Kids B-LONG研究的主要疗效判定指标为大于约50周的治疗期中抑制物产生频率及至少50天的rFIXFc暴露时间，次要疗效判定指标是常年出血事件发生次数及同时期内的疗效评价。

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