根据FDA加速审批程序批准的孤儿药

美国食品和药物管理局8月9日批准Marqibo（硫酸长春新碱脂质体注射液）用于治疗成年人罕见的白血病类型被称为费城染色体阴性的（Ph-）急性淋巴细胞白血病（ALL）。

ALL是一种快速生长的血液和骨髓癌，此症多见于儿童。根据美国国家癌症研究所估计，今年有6,050人将被诊断为ALL并且将有1,440人将死于这种疾病。

Marqibo被批准用于复发两次或两次以上的白血病患者，或采用两个或多个抗白血病方案治疗白血病仍恶化的白血病患者。Marqib由包裹在脂质体内的常用抗癌药物长春新碱、类似细胞膜的药物运载赋形剂组成，需由专业医务人员进行注射，每周一次。

“Marqibo被批准，证明了FDA的发展和批准严重未满足医疗需求药物的承诺” FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士Richard Pazdur说， “Marqibo为费城染色体阴性、对现有疗法无应答的急性淋巴细胞性白血病患者提供了另外的选择。”

Marqibo通过FDA的加速审批程序被批准，该程序允许FDA依据临床数据显示的可合理预测临床效益的替代终点，批准治疗严重疾病的药物。该程序使患者在药物研发公司进行更多临床研究以确定药物临床效益和安全使用期间，提早获得有前途的新药。因Marqibo用于治疗罕见疾病，它还获得了FDA给予的孤儿药地位。

前至少有一个持续90天以上治疗应答的成年白血病复发患者。该研究的目的是确定Marqibo的应答速率，既可以是完全缓解（CR）也可以是不完整血球计数恢复的完全缓解（CRI）。65名患者中的10例或15.4％的应答是CR或CRI。CR或CRI的10例患者中有文件记载的中位缓解持续时间为28天。首次复发、死亡或下次治疗的中位时间为56天。

Marqibo的安全性评价通过两个含83例经过临床治疗患者的单臂临床试验进行。参加研究的患者有76％出现严重不良反应，如：低热、低血压、呼吸窘迫、心脏骤停。临床研究中观察到的最常见不良反应包括：便秘、恶心、血细胞计数低、发热、神经损伤、疲劳、腹泻、食欲下降和失眠。

Marqibo的处方信息带有黑框警告，提醒患者和医护专业人士该药只能静脉注射，如由其它方式给予例如进入脊髓液中将会致命。  黑框警告还列出Marqibo与仅用硫酸长春新碱注射液不同的剂量建议。为避免过量，重要的是医护专业人员在给药前应验明药物名称和给药剂量。药物配备的特殊要求在标签中详细说明。

Marqibo由位于加利福尼亚州南圣弗朗西斯科市的TalonTherapeutics公司销售。

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