NPS制药公司周二宣布,美国食品和药品管理局胃肠药物咨询委员会一致投票建议批准Gattex(Teduglutide)用于成人短肠综合征(SBS)。FDA在审查Gattex的新药申请时将考虑该委员会的建议。处方药用户收费法(PDUFA)规定的审查完成日期为2012年12月30日。
NPS报告说,在成人SBS的24个月的开放标签研究STEPS 2中,有5例患者通过肠外营养(PN)和Gattex(teduglutide)长期静脉注射(IV)治疗成功地实现了独立生活。至目前为止,在STEPS 2试验中有12例或14%的患者通过PN /不间断的Gattex静脉输液治疗实现了独立生活。
SBS是一种身体不能通过胃肠道吸收足够营养和液体来维持生命的、严重的复杂疾病。SBS通常是以PN /静脉注射无治疗潜在机能失调的、身体无法吸收的养分和液体进行治疗。
Gattex(Teduglutide)是一种新型的重组胰高血糖素样二肽类似物,它是参与肠壁修复的一种蛋白质。
它是为减少成年短肠综合征患者对肠外营养(PN)的依赖而开发的。
在安慰剂对照的临床研究中,Gattex治疗最常见和发生频率较高的不良反应是:上呼吸道感染、腹痛、恶心、注射部位皮肤反应、腹胀、头痛和胃肠道肠造口并发症。
Gattex已从欧洲药品管理局(EMA)和美国食品和药品管理局获得治疗SBS的孤儿药地位。
免责声明:
本文仅供专业人士学术交流探讨,不作为诊疗及用药依据。
如有侵权,请联系我们删除