美国食品和药品管理局（FDA）26日批准Synribo（高三尖杉酯omacetaxine mepesuccinate）用于治疗成人慢性粒细胞性白血病（CML），它是血液和骨髓疾病。

根据美国国立卫生研究院的数据，2012年预计有5,430人将被诊断出患有慢性粒细胞白血病。Synribo适用于经酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类的至少两种药物治疗后肿瘤仍有进展的患者，它也适用于慢性粒细胞白血病的治疗。

Synribo可阻止促进癌细胞发展的某些蛋白质。Synribo仅限于皮下注射，每天两次，连续注射14天，28天为一周期，直至白细胞计数恢复正常（血液学反应）。然后连续注射Synribo每日两次共七天，28天为一周期，直至患者取得临床治疗效果。

“对FDA批准治疗慢性或加速进展期CML药物产生耐药性或不耐受的患者，今天的批准为他们提供了一个新的治疗选择” FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任、医学博士、Richard Pazdur说，“Synribo是过去二个月内批准治疗慢性粒细胞白血病的第二个药物。”

2012年9月4日，FDA批准Bosulif（bosutinib）用于治疗慢性、加速或急变期，费城染色体阳性，对其他药物耐药或不能耐受的慢性粒细胞白血病患者。

Synribo通过FDA加速审批程序获批，该程序允许FDA依据临床试验数据显示出的能够合理预测临床效益的替代终点批准治疗严重疾病的药物。此程序使患者在开发公司进行更多临床研究以确定该药物的临床疗效和使用安全性期间，尽早获得有前途的新药。Synribo因用于治疗罕见疾病，也被FDA认定为孤儿药。

根据对TKIs类两种或以上药物治疗后肿瘤仍有进展患者开展的队列组合研究，对Synribo的有效性进行了评价。所有参与试验患者均接受Synribo治疗。

在大多数发现费城染色体基因突变的慢性粒细胞白血病患者中，细胞表达比例减少，证明Synribo对CML慢性期患者有效。76例患者中的14例（18.4％）达到细胞表达比例减少的平均时间为3.5个月。达到细胞表达比例减少时间的中位数为12.5个月。

在慢性粒细胞白血病加速期，通过白血球细胞计数正常或无白血病（主要血液学反应MaHR）症状患者的数量，证明Synribo的有效性。结果显示，35例（14.3％）患者达到MaHR的平均时间为2.3个月。这些患者的MaHR中位持续时间为4.7个月。

在临床研究中报道的最常见不良反应包括：血小板减少、红细胞计数低（贫血）、导致感染和发烧（发热性嗜中性白血球减少）的抗感染白血球减少（嗜中性白血球减少）、腹泻、恶心、乏力、疲劳、注射部位反应和减少的数量在血液中淋巴细胞数量减少（淋巴细胞减少症）。

Synribo由位于宾夕法尼亚州弗雷泽的梯瓦制药公司负责销售。Bosulif由纽约市的辉瑞公司负责销售。

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