2014年3月28日，Biogen Idec公司宣布美国食品和药物管理局已经批准首个重组、DNA衍生、可在体内长期循环的B型血友病治疗药物Alprolix。

  Alprolix的适应症为控制和预防出血、围手术期管理以及成人和儿童B型血友病患者的日常预防。该药物显示通过至少间隔一周的预防性输液可有效减少出血事件。

  B型血友病是一种罕见的、慢性、遗传性疾病，因患者的血液凝结能力受损从而导致出血事件的复发和出血时间延长。

  对Alprolix的批准是B型血友病治疗药物17年多来取得的首次重大进展。 该药物在临床上证明可以减少出血事件并具有良好的安全性和耐受性。 它是用称为Fc融合过程开发的第一个证明可长期在体内循环的血友病药物，这已通过对成人和青少年血友病患者延长预防性输液间隔时间得到证明。

  Biogen Idec公司计划于五月初在美国推出Alprolix。

  Alprolix的批准决定是基于全球三期B-LONG研究结果以及从三期儿童B-LONG研究中期的药代动力学和安全性数据结果。 B-LONG研究结果显示，患有严重B型血友病的成年人和青少年患者通过至少间隔一周预防性输注Alprolix可达到预防或减少出血发作。 该项研究包括两个预防治疗方案 - 每周手臂预防性输注Alprolix和个性化的间隔性手臂预防性输注，给药间隔为每10天输注Alprolix一次。总中位给药间隔与个性化预防给药间隔为12.5天，在研究的最后六个月内，平均间隔时间为13.8天。 通过单一输注Alprolix有超过90％的出血事件得到控制。

  Alprolix不久前获加拿大卫生部批准用于B型血友病治疗，目前正在对Alprolix进行审查的其他一些国家包括澳大利亚和日本的监管部门。

  原文链接：

http://www.rttnews.com/2294361/fda-approves-biogen-idec-s-hemophilia-b-drug-alprolix.aspx

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