东部时间2014年1月21日上午，Alexion制药宣布，美国食品和药物管理局（FDA）同意授予Soliris（依库珠单抗）孤儿药称号，Soliris是第一级终端补体抑制剂，用于预防肾移植患者功能延迟恢复（DGF）。

  DGF是器官移植早期的严重并发症，其特征在于器官移植后立即出现功能衰竭。 在接受肾移植患者中，DGF导致病人需要透析才能生存。

  Soliris的目前已被批准用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）的治疗，这两名极端少见和威胁生命的严重疾病由慢性不受控制的补体活化障碍引起。 Soliris未在任何国家获批用于预防或治疗肾脏或其他器官移植的DGF。

  Alexion公司表示，它计划在今年晚些时候启动Soliris跨国DGF注册的单一临床研究。Alexion公司期待与FDA密切合作，收集支持批准该适应症所需要的临床证据。

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http://www.rttnews.com/2254258/alexion-pharma-fda-grants-orphan-drug-designation-to-soliris.aspx

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