4月17日，勃林格殷格翰（BI）宣布美国FDA与欧盟委员会授予Volasertib孤儿药资格，用于急性髓性白血病(AML)患者治疗。

AML是一种骨髓及血液的侵袭性癌症。这种疾病在西方世界占所有成年白血病的大约三分之一，其生存率在所有白血病中属最低行列。AML主要是成年后的一种疾病，AML患者的平均年龄为65-70岁。目前该疾病的推荐治疗标准是密集化疗，但多数患者因年龄及并发症问题不能耐受这种治疗。对他们来说，治疗选择有限，因此预后也比较差。

Volasertib可抑制Polo样激酶(Plk)。Plk1是Plk家庭最具特点的酶。Volasertib通过抑制Plk1，可导致细胞周期被阻断，最终导致细胞凋亡。通过抑制Plk1活性，AML特征性的极高细胞分裂将被阻断，可能会导致肿瘤增长停止，甚至可能导致肿瘤细胞分裂活性降低。最终，会让患者存活得更长久。

勃林格殷格翰首席医疗官Klaus Dugi教授评论说，“我们很高兴FDA与欧盟决定授予Volasertib孤儿药资格。再加上FDA于去年授予这款药物的突破性治疗药物资格，这就认可了Volasertib的潜能，作为一种可能的新治疗药物用于急性髓性白血病患者。

基于Volasertib的靶向作用机制，我们希望它能为那些目前治疗手段有限的患者提供一种新的选择。在进行3期临床试验的同时，我们也将与FDA与欧洲药品管理局密切合作，希望患者能尽快从这款药物中获益。”

在1/2期临床试验中，Volasertib与化疗联合用药，改善了老年AML患者的生存时间。1/2期临床试验的全部结果有望于今年晚些时候发布。

Volasertib Designated Orphan Drug for Acute Myeloid Leukemia

Boehringer Ingelheim announced that the FDA has granted Orphan Drug designation to volasertib foracute myeloid leukemia (AML). Volasertib is an investigational inhibitor of polo-like kinase (Plk), designed to inhibit the activity of Plk1, an enzyme in the Plk family that regulates cell division resulting in prolonged cell cycle arrest, ultimately leading to cell death.

Volasertib is currently being eva1uated in a Phase 3 clinical trial for the treatment of patients aged 65 or older, with previously untreated AML, who are ineligible for intensive remission induction therapy. Other clinical trials are also eva1uating the use of volasertib for various solid tumors and hematological cancers.

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