3月17日，Pierre Fabre Dermatologie宣布普萘洛尔（商品名Hemangeol）获得FDA批准，用于婴儿血管瘤，将在今年6月上市。2007年医生Christine Léauté-Labreze首次发现普萘洛尔对婴儿血管瘤有效，随后该药超标签用于婴儿血管瘤的一线治疗。在II/III期临床试验中，3 mg/kg/day剂量的普萘洛尔治疗6个月后成功率为60.4%，安慰剂组的成功率为3.6%。
chlorhydrate de propranolol) le premier et seul traitement approuvé dans l’indication « hémangiomes infantiles prolifératifs nécessitant un traitement systémique ». Hemangeol® est une solution buvable spécifiquement adaptée à l’usage pédiatrique, permettant une administration sécurisée chez l’enfant. Sa commercialisation débutera aux Etats-Unis en juin 2014.
Cette AMM fait suite à l’examen d’un dossier déposé en mai 2013 auprès de la FDA américaine. Un dossier similaire a été déposé auprès de l’EMA, l’agence européenne du médicament, et devrait être approuvé le 28 avril 2014 après l’avis positif rendu par le CHMP** le 21 février dernier.
L’efficacité du propranolol pour le traitement des hémangiomes infantiles fut découverte en 2007 par le Dr Christine Léauté-Labreze, Dermatologue au CHU de Bordeaux. Si le propranolol était connu et utilisé depuis longtemps en cardiologie, il n’avait pas encore fait l’objet d’études appropriées auprès des nourrissons atteints d’hémangiomes et n’existait pas sous une forme pharmaceutique approuvée pour usage pédiatrique. A partir de 2009, Pierre Fabre Dermatologie a mené ce développement pharmaceutique et clinique, indispensable pour rendre accessible la découverte de l’Université de Bordeaux aux nourrissons atteints d’hémangiomes infantiles dans des conditions spécifiquement adaptées à l’usage pédiatrique.
Des milliers d’enfants vont pouvoir bénéficier de ce nouveau traitement chaque année, d’abord aux Etats-Unis puis dans les autres pays où il sera enregistré, et notamment en Europe, s’est réjoui le Dr Jean-Jacques Voisard, Dermatologue, Directeur Général Pierre Fabre Dermatologie.
Cet agrément de l’agence américaine récompense un partenariat public-privé entamé il y a six ans entre l’Université, le CHU de Bordeaux et les Laboratoires Pierre Fabre, avec le soutien de l’agence d’innovation Aquitaine Science Transfert, qui permet aujourd’hui la mise à disposition d’une nouvelle thérapeutique en dermatologie pédiatrique répondant à un besoin médical non couvert, a commenté Eric Ducournau, Directeur Général de Pierre Fabre Dermo-Cosmétique.
Après l’AMM délivrée en juillet dernier par la FDA à Fetzima® (levomilnacipran), médicament issu de la Recherche Pierre Fabre et développé en partenariat avec le laboratoire Forest, l’agrément d’Hemangeol® est une nouvelle reconnaissance de notre R&D sur le marché pharmaceutique le plus exigeant au monde. C’est un formidable encouragement à poursuivre nos efforts de recherche dans les domaines d’innovation thérapeutique prioritaires pour notre Groupe que sont l’oncologie, la dermatologie et la neuropsychiatrie, a déclaré Bertrand Parmentier, Directeur Général des Laboratoires Pierre Fabre.
Les hémangiomes infantiles sont les tumeurs les plus communes chez le nourrisson. Elles concernent 3 à 10% des nouveau-nés. Ce sont des tumeurs vasculaires le plus souvent bénignes, caractérisées par une prolifération anormale du tissu endothélial. Les lésions sont rarement détectables à la naissance, mais apparaissent pendant les 4 à 6 premières semaines de vie. Si la majorité des hémangiomes infantiles sont bénins, environ 12% d’entre eux sont sévères et requièrent une prise en charge par un spécialiste. En effet, certains hémangiomes, peuvent engager le pronostic vital ou fonctionnel. C’est le cas quand ils se développent sur des zones sensibles (près des yeux, du système ORL). L’ulcération est la complication la plus fréquente (avec une incidence de 16%). D’autres complications majeures sont l’obstruction des voies aériennes, le risque cardiaque ou les défigurations. Pour de plus amples informations, consulter le site internet www.infantilehemangioma.com
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