2012年11月5日电 --欧洲药品管理局（EMA）已授予AlphaCore制药公司ACP-501（rhLCAT）治疗家族性卵磷脂胆固醇乙酰转移酶（LCAT）缺乏症（familial lecithin-cholesterol acyltransferase deficiency，FLD）的孤儿药地位。

FLD导致脂质在眼睛、红细胞、肾脏沉积，可导致角膜混浊、溶血性贫血、肾功能衰竭。目前，ACP-501正被开发用于治疗动脉粥样硬化及血脂代谢紊乱，有望取代相关酶，使FLD患者已丧失的肾功能恢复。

AlphaCore总裁Bruce Auerbach称，EMA授予ACP-501孤儿药地位，表明FLD疾病领域存在严重未获满足的医疗需求。

Auerbach称，孤儿药地位的授予，离我们为那些当前无临床治疗选择的FLD患者提供这种酶替代疗法（ERT）的目标又近了一步。

此前，FDA已授予ACP-501治疗FLD的孤儿药地位。

ACP-501是一种重组形式的人LCAT（rhLCAT）蛋白。LCAT是一种肝源性酶，将脂肪酸从卵磷脂转移至胆固醇形成胆甾醇酯，其主要激活因子是载脂蛋白A-I（apoA-I）。LCAT含416个氨基酸，糖基化程度20%~25%（65~68kDa），在血液中主要与高密度脂蛋白（HDL）结合，共同循环，在血液中正常的浓度=4-6mg/L（apoA-I = 1200 mg/L），半衰期=4~5天，与HDL半衰期相似。

关键词： AlphaCore 卵磷脂胆固醇乙酰转移酶 FLD 

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