2012年10月18日讯 --FDA顾问委员会周四以9:6的投票结果，建议批准赛诺菲（Sanofi）及Isis制药的药物Kynamro（mipomersen sodium），用于纯合子家族性高胆固醇血症（homozygous familial hypercholesterolemia ，HoFH）患者的治疗。

该委员会认为，尽管存在有关副作用影响的疑虑（包括肝脏问题及潜在的癌症高风险），Kynamro（200mg）注射液对于已接受胆固醇治疗方案（包括降脂药）的HoFH患者来说，安全且有效。该小组建议，服用该药时需对肝脏健康进行定期检测。

FDA将参考该小组的建议，并将于1月底做出审查决定。

就在本周，FDA顾问委员会还建议批准Aegerion制药公司的HoFH药物Iomitapide，FDA预计将在12月底作出决定。

处于安全方面的考虑（包括脂肪组织在肝脏的聚积），FDA将实施风险缓解策略，来控制这2种药物的使用，确保HoFH患者的最大益处。

赛诺菲旗下健赞（Genzyme）称，将创建一个注册表，对患者进行监控，并收集药效数据。

Kynamro监管文件的提交，是基于一项在HoFH患者群体中所开展的迄今最大规模的临床试验结果。在这项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验中，对于那些一直在进行最大耐受剂量降脂疗法（包括他汀类药物）的患者，接受KYNAMRO治疗后，所评估的所有动脉粥样硬化脂蛋白（包括LDL-C，ApoB，Lp(a)）水平都得到了显着的降低。

有 3位患者（12%）由于不良反应退出了试验。与评估KYNAMRO的其他研究一致，常见的不良事件包括轻至中度的注射位点反应及流感样症状，以及肝脏转氨酶的升高。

关键词： 赛诺菲 Isis 遗传性家族性高胆固醇血症 Kynamro 

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