默沙东（MSD）日前宣布，美国FDA已批准其“first-in-class”缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂Welireg（belzutifan）的补充新药申请（sNDA），用于晚期肾细胞癌（RCC）成人患者的治疗，这些患者接受PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂（VEGF-TKI）治疗后发生疾病进展。根据新闻稿，Welireg是首个被批准用于晚期RCC患者的HIF-2α抑制剂，而此次Welireg的获批，亦标志着自2015年以来首次新类别药物获批用于此类患者群体。

此次批准，是基于LITESPARK-005具有统计学和临床意义的结果。LITESPARK-005是首项专门评估在接受PD-1或PD-L1抑制剂和VEGF-TKI治疗后发生疾病进展的晚期RCC患者的试验。在该试验中，与依维莫司（everolimus）相比，Welireg显著改善患者的无进展生存期（PFS），使患者的疾病进展或死亡风险降低了25%（HR=0.75，95% CI：0.63-0.90；p=0.0008）。Welireg组患者的客观缓解率（ORR）为22%（95% CI：18-27），完全缓解（CR）率为3%，部分缓解（PR）率为19%，而依维莫司组患者的ORR为4%（95% CI：2-6），无患者达到CR，PR率为4%。

Welireg是FDA加速批准的首个HIF-2α抑制剂，目前已在美国、英国、加拿大和其他几个国家和地区获批，基于2期LITESPARK-004试验的ORR和缓解持续时间（DOR）数据，用于治疗相关RCC、中枢神经系统血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤、不需要立即手术的von Hippel-Lindau（VHL）疾病成人患者。

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