2024年05月15日-(新泽西州普林斯顿)-百时美施贵宝（BMS）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Breyanzi ®（lisocabtagene maraleucel；liso-cel），这是一种针对 CD19 的药物嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗既往接受过两种或多种全身治疗的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤 (FL) 成年患者。

该适应症根据响应率和响应持续时间在加速批准下获得批准。该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中临床益处的验证和描述。Breyanzi目前还被纳入美国国家综合癌症网络 (NCCN ® ) B 细胞淋巴瘤肿瘤学临床实践指南（NCCN 指南®），作为复发或难治性 FL 的三线及后续治疗的 2A 类推荐。

对于复发性或难治性 FL，Breyanzi以一次性输注的形式提供，单剂量含有 90 至 110 x 10 6 CAR 阳性活 T 细胞。请参阅下面的重要安全信息部分，包括Breyanzi有关细胞因子释放综合征 (CRS)、神经系统毒性和继发性血液恶性肿瘤的 黑框警告。

该批准基于2 期 TRANSCEND FL 研究，纳入了评估 CAR T 细胞疗法在该患者群体中的临床试验中对复发或难治性 FL 患者的最大主要分析集。根据美国处方信息 (USPI)，在三线加用Breyanzi治疗并纳入主要疗效分析组 (n=94) 的患者中，总体缓解率 (ORR) 为 95.7%（95% CI ：89.5-98.8）。 ORR 被定义为由独立审查委员会 (IRC) 评估的按照卢加诺标准实现部分或完全缓解的患者百分比。完全缓解 (CR) 率为 73.4% (95% CI: 63.3-82.0)，需要阴性骨髓活检来确认。反应迅速且持久，中位反应时间为 1 个月（范围：0.6-3.3），中位反应持续时间 (DOR) 未达到（95% CI：18.04-NR），80.9% 的反应者在12 个月后，77.1% 的响应者在 18 个月时仍保持响应。 2023 年国际恶性淋巴瘤会议上公布的TRANSCEND FL 初步分析结果显示，在可评估疗效的患者 (n=101) 中，ORR 为 97%（95% CI：91.6-99.4；单侧 p<0.0001），其中94% 的患者达到 CR（95% CI：87.5-97.8；单侧 p<0.0001）。

Breyanzi表现出一致的安全性，在整个临床试验中， 53% 的患者出现任何级别的细胞因子释放综合征 (CRS)，其中4% 的患者出现> 3 级 CRS。中位发病时间为 5 天（范围：1 至 63 天）。 31% 的患者发生任何级别的神经系统事件 (NE)，10% 的患者发生> 3 级 NE。 NE 发生的中位时间为 8 天（范围：1 至 63 天）。Breyanzi的安全性允许患者选择门诊治疗和管理。 TRANSCEND FL 研究中的患者在住院和门诊环境中接受治疗。

Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）是一种 CD19 定向 CAR T 细胞疗法，具有 4-1BB 共刺激结构域，可增强 CAR T 细胞的扩增和持久性。 Breyanzi由患者自身的 T 细胞制成，这些 T 细胞经过收集和基因重组，成为 CAR T 细胞，然后通过输注作为一次性治疗。

Breyanzi在美国被批准用于治疗至少经过一种既往治疗后的复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤 (LBCL)，并在至少经过一种治疗后获得加速批准用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤之前接受过两种治疗。Breyanzi还在日本、欧盟 (EU) 和瑞士获批用于二线治疗复发或难治性 LBCL，并在日本、欧盟、瑞士、英国和加拿大获批用于在2次或以上治疗后复发或难治性 LBCL。

滤泡性淋巴瘤 (FL) 是第二常见的非霍奇金淋巴瘤 (NHL)，也是惰性 NHL 最常见的亚型，占所有 NHL 病例的 20% 至 30%。诊断FL的平均年龄为65岁。当白细胞聚集在一起在人的淋巴结或器官中形成肿块时，就会出现FL。它的特点是有缓解期和复发期，复发或病情进展后疾病变得更加难以治疗。历史上，FL被认为是一种无法治愈的疾病，患者在一线治疗后经常复发，每次复发后预后都会恶化。尽管治疗取得了进展，但对提供具有持久、完全缓解的免治疗间隔的其他选择的需求仍然未得到满足。

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