2024年5月15日，FDA加速批准lisocabtagene maraleucel用于既往接受过≥2线系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

疗效和安全性

TRANSCEND-FL（NCT04245839）是一项II期、开放标签、多中心、单臂试验，在接受≥2线系统治疗（包括抗CD20单抗和烷化剂）后的复发或难治性FL成人患者中评估了疗效。本研究的纳入标准如下：患者的骨髓功能足以接受淋巴细胞清除性化疗，并且ECOG体能状态评分≤1分。

在淋巴细胞清除性化疗（氟达拉滨30 mg/m2/天和环磷酰胺300 mg/m2/天同时用药3天）完成后，患者在2-7天接受了单剂lisocabtagene maraleucel治疗。主要疗效人群包括基线时或桥接治疗后PET阳性的94例患者，在预期剂量范围内接受了lisocabtagene maraleucel治疗，并且从首次缓解开始有至少9个月的随访。

主要疗效结局指标包括总缓解率（ORR）以及由独立审查委员会确定的缓解持续时间（DOR）。ORR为95.7%（95% CI：89.5，98.8）。中位随访16.8个月（95% CI：16.3，17.0），中位DOR未达到（NR）（95% CI：18.04，NR）。

最常见的非实验室不良反应（≥20%）为细胞因子释放综合征（CRS）、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和发热。由于致死性或危及生命的CRS和神经毒性的风险，FDA批准lisocabtagene maraleucel的同时强调了风险评估和缓解策略。

推荐的lisocabtagene maraleucel剂量为90-110×106个CAR阳性活T细胞，CD4和CD8成分的比例为1∶1。

参考来源：

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lisocabtagene-maraleucel-follicular-lymphoma

编辑：Moly

排版：Moly

执行：Cherry

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