急性髓系白血病（AML）是成人中最常见的急性白血病，诊断时的中位年龄为68岁。预估的5年生存率因年龄而异，60岁以上患者的5年生存率<10%，年轻患者的5年生存率约为50%。对于符合诱导条件的新诊断AML患者，强化化疗仍然是标准治疗。然而，老年患者和有合并症的患者通常不适合这种强化方法，这使得对该人群治疗的需求未得到满足。VIALE-A III期研究在主要分析时达到了主要终点，即维奈克拉-阿扎胞苷组的总生存期(OS)优于安慰剂-阿扎胞苷组。研究者报告了VIALE-A研究的长期随访数据，医脉通整理如下。

研究方法

该研究以2∶1的比例将不适合接受强化化疗的新诊断AML患者随机分组，两组分别接受维奈克拉-阿扎胞苷或安慰剂-阿扎胞苷治疗。在第1个周期，维奈克拉或安慰剂每天1次口服给药（第1天：100 mg；第2天：200 mg；第3-28天：400 mg），并继续以每天400 mg的剂量进行后续周期的给药。在两个研究组中，患者在每个周期（28天为1个周期）的第1-7天接受75 mg/m2阿扎胞苷静脉给药或皮下给药。主要终点为OS；次要终点为完全缓解（CR）/CR伴血液学不完全恢复（CRi）。

研究结果

VIALE-A研究纳入431例患者接受维奈克拉-阿扎胞苷（n=286）或安慰剂-阿扎胞苷（n=145）治疗。中位随访时间为43.2个月。维奈克拉-阿扎胞苷组和安慰剂-阿扎胞苷组的中位OS分别为14.7个月（95%置信区间[CI]，12.1-18.7）和9.6个月（95%CI，7.4-12.7）（图1）；预估的24个月OS率分别为37.5%和16.9%。在最终分析中，伴IDH1/2突变患者和获得微小残留病（MRD）缓解的患者达到中位OS。CR/CRi率与中期分析相似。

图1

在维奈克拉-阿扎胞苷组和安慰剂-阿扎胞苷组中，任何级别的血液学和胃肠道不良事件最常见，包括血小板减少症（47%和42%）和中性粒细胞减少症（43%和29%）。未发现新的安全性问题（表1）。

表 1

研究结论

总之，VIALE-A研究的长期随访表明，与阿扎胞苷相比，维奈克拉-阿扎胞苷继续显著改善老年患者和不适合接受强化化疗的患者的OS，并维持缓解。

参考来源：Pratz KW, Jonas BA, Pullarkat V, et al. Long-term follow-up of VIALE-A: Venetoclax and azacitidine in chemotherapy-ineligible untreated acute myeloid leukemia. Am J Hematol. 2024 Apr;99(4):615-624. doi: 10.1002/ajh.27246. Epub 2024 Feb 11. PMID: 38343151.

编辑：Red

审校：Cherry

排版：Red

执行：Yvonne

免责声明：

      本文仅供专业人士学术交流探讨，不作为诊疗及用药依据。

      如有侵权，请联系我们删除。