2024年07月25日（纽约）辉瑞公司宣布，欧盟委员会（EC）宣布授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。

这次欧盟批准Durveqtix主要是基于单组、开放标签临床3期试验BENEGENE-2的结果，该研究旨在评估Durveqtix治疗中重度至重度血友病B（定义为凝血因子IX循环活性≤2%）成年男性受试者（18-65岁）的疗效和安全性，此试验共有45名患者入组。

分析显示，BENEGENE-2试验达到其主要终点，即与FIX预防性治疗方案相较，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50（p=0.0084），减少幅度达68%。。此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（范围：2-4年）保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得预防性凝血因子IX的消耗量降低了92.4%。

Durveqtix总体耐受性良好，安全性结果与之前的1/2期试验一致。研究中报告的最常见不良反应（发生率≥5%）是肝脏转氨酶升高，但可通过皮质激素治疗。未报告血栓事件、与治疗或与输液相关的严重不良事件，亦没有观察到患者出现FIX抑制剂。接受Durveqtix治疗的患者将接受15年的随访，包括在关键临床试验中的6年和作为另外一项研究一部分的额外9年，以监测该基因疗法的长期疗效和安全性。

Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）是一种基因疗法，含有生物工程化的腺相关病毒衣壳和编码高活性FIX变体的转基因。对于血友病B患者来说，这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。

加拿大卫生部（Health Canada）于今年1月批准该疗法上市，美国FDA则在今年4月批准此基因疗法，商品名为Beqvez。

血友病B是一种危及生命的退行性疾病，患者由于基因出现突变，导致缺乏凝血因子IX。患有该疾病的患者容易发生关节、肌肉和内脏器官出血，出现疼痛、肿胀和关节损伤。目前的治疗包括终生每周或每月多次定期静脉输注凝血因子IX，一年可能需要进行超过一百次以上的治疗，以暂时替代或补充低水平的凝血因子。

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