近日，和铂医药巴托利单抗注射液重新递交的上市申请获得NMPA受理，用于治疗全身型重症肌无力。根据临床试验方案，和铂医药已顺利完成三期临床试验的扩展研究，在未招募新患者的情况下收集了更多长期安全性数据。

重症肌无力是一种由AchR抗体、MuSK抗体等自身抗体介导的获得性自身免疫性疾病，绝大多数患者会发展为全身型重症肌无力（gMG），累计多个器官，严重影响生活质量，严重者会危及生命。美国约有5.9万-11.6万重症肌无力患者，中国至少有20万例重症肌无力患者，存在严重的未满足临床需求。

和铂医药巴托利单抗于2021年获得突破疗法认证，2023年3月，和铂医药宣布全身性重症肌无力三期临床获得积极数据。

2024年3月，巴托利单抗三期临床数据发表在JAMA Neurology期刊上。

该三期临床共纳入132例全身型重症肌无力成人患者，其中131例AChR/MuSK抗体阳性患者，每周给药一次，连续治疗6周，主要终点为患者重症肌无力日常生活量表（MG-ADL）得分较基线的变化情况。结果表明，巴托利单抗治疗可以快速起效，第2周开始症状即显著改善。在第43天，巴托利单抗治疗组的ADL评分持续改善率达58.2%（39/67），显著高于安慰剂对照组（31.1%，20/64）。在MG定量评分（QMGs）、MG复合评分（MGC）、15项重症肌无力生活质量评分（MG-QOL15r）分析中，巴托利单抗治疗组与安慰剂对照组也呈现了相似的趋势。

安全性方面，巴托利单抗治疗组与安慰剂对照组不良事件发生率相近，总体耐受性和安全性数据良好。

总结

2022年10月，和铂医药与石药集团达成合作协议，在大中华区共同开发巴托利单抗，和铂医药负责巴托利单抗在中国针对全身型重症肌无力完整临床试验的设计与执行, 并将根据产品年度净销售额获得分层销售提成。

FcRn抗体市场价值潜力巨大，Argenx的Efgartigimod和优时比的Rozanolixizumab仅获批gMG一个适应症，前者在2023年即实现12亿美元销售额。Immunovant拥有巴托利单抗大中华区外权益，目前在开发全身性重症肌无力、甲状腺眼病、Graves' disease、慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病等。

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