日前强生（Johnson & Johnson）宣布，其靶向新生儿Fc受体（FcRn）的在研抗体疗法nipocalimab在全身性重症肌无力（gMG）患者中的3期Vivacity-MG3研究取得了积极结果。

该试验达成主要终点，接受nipocalimab联合标准治疗（SOC）的患者在改善gMG疾病指标日常生活活动（MG-ADL）评分方面优于安慰剂联合SOC。

强生将在2024年欧洲神经病学学会（EAN）大会上公布详细数据，并将在今年晚些时候提交该数据给监管机构。根据新闻稿，该疗法是在gMG抗体阳性患者（抗AChR+、抗MuSK+、抗LRP4+）中，与标准治疗联合使用时，改善患者MG-ADL评分上优于安慰剂的首个FcRn阻断剂。

这项双盲、安慰剂对照研究招募了广泛的抗AChR+、抗MuSK+和/或抗LRP4+患者，这些患者约占gMG患者群体的95%。与基线相较，在第22、23和24周，接受nipocalimab联合SOC治疗的患者在MG-ADL评分上平均改善了4.70分，显著高于安慰剂联合SOC治疗患者的3.25分（P=0.002）。

对于gMG患者来说，MG-ADL评分变化1到2分可能意味着从正常进食到频繁吞咽困难，或从静息时的呼吸急促到需要呼吸机。

除了实现这一主要终点外，该试验还达到了关键的次要终点：

在第22周和第24周，定量重症肌无力（QMG）评分测量显示，与安慰剂联合SOC相比，nipocalimab联合SOC在不同肌肉群的力量和功能方面的改善显著更大（P<0.001）。

在第22、23和24周，nipocalimab联合SOC在MG-ADL应答（基线改善≥2分）方面显著优于安慰剂联合SOC（P=0.021），进一步强调了nipocalimab治疗对减轻gMG患者日常生活影响的潜力。

试验中nipocalimab的安全性和耐受性与其他试验一致。不良事件、严重不良事件和导致停药的不良事件的总体发生率与安慰剂联合SOC组相似。

Nipocalimab是一款潜在“best-in-class”，靶向新生儿Fc受体的抗体疗法。它通过与FcRn结合，让被单核细胞和内皮细胞摄入的自身抗体不会被重新释放到血液中，而是在细胞内被降解。

已有研究显示，它可以将血液循环中包括致病自身抗体在内的IgG水平降低超过75%。这款抗体疗法有望治疗多种自身抗体介导的免疫疾病。

FDA曾授予该疗法突破性疗法认定，用于治疗有高风险出现严重新生儿溶血病（HDFN）的孕妇，以及授予其快速通道资格用以治疗HDFN、gMG、温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）、胎儿新生儿同种免疫性血小板减少症（FNAIT）。

这款疗法今年年初被行业媒体Evalute列为10大潜在重磅在研疗法之一。

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