自闭症疗法2期临床结果积极，计划申请突破性疗法认定

Yamo Pharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79，在治疗青少年自闭症谱系障碍（ASD）患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。数据显示，在研究的前12周内，与安慰剂相比，L1-79在Vineland适应性行为量表（Vineland-3）社交标准评分上表现出统计学显著改善（与安慰剂相比的差异：7.09，p=0.02）。Vineland-3社交评分是一个公认的标准化评估工具，用于评估个体的应对能力、参与游戏和休闲活动的能力以及与他人互动的能力。基于这一积极结果，该公司将与FDA商讨3期临床试验的设计，并且递交突破性疗法认定申请。

Vineland-3之外，L1-79与安慰剂相比，在其他症状评估指标中也显示出统计学显著的改善。L1-79总体安全且耐受性良好。没有出现因L1-79引起的严重不良事件或导致退出试验的不良事件。

研究表明，儿茶酚胺系统的功能障碍可能在ASD的核心症状中发挥作用。L1-79是一种酪氨酸羟化酶抑制剂，预计可以调节儿茶酚胺通路，从而改善ASD的核心症状。L1-79于2018年5月获得FDA的快速通道资格。

苯丙酮尿症创新疗法递交新药申请

PTC Therapeutics公司今日宣布已向美国FDA提交sepiapterin的新药申请（NDA），用于治疗包含所有年龄段和疾病亚型的苯丙酮尿症（PKU）儿童和成人患者。

该NDA主要基于3期临床试验APHENITY的高度统计学显著和具临床意义的结果。数据显示，总治疗人群的平均苯丙氨酸（Phe）水平降低了63%，而经典PKU患者亚组的Phe水平降低了69%。大多数患者（84%）的Phe水平达到治疗指南规定的标准，22%的患者显示Phe水平正常化。

Sepiapterin（原名PTC923）是一种细胞内四氢生物蝶呤（BH4）的前体，这是一种在众多代谢产物的代谢和合成中起关键作用的酶辅因子。Sepiapterin比外源合成的BH4具有更好的生物利用度，有潜力治疗更广泛的PKU患者。

治疗荨麻疹，单抗疗法达到2期临床终点

Celldex Therapeutics今日宣布在研疗法barzolvolimab在治疗两种最常见的慢性诱发性荨麻疹（CIndU）类型——冷性荨麻疹（ColdU）和症状性皮肤划痕症（SD）的2期临床试验中取得积极的顶线结果。该研究包括那些尽管接受了抗组胺药物治疗仍有症状的患者。

Barzolvolimab是一种人源化单克隆抗体，高度特异性结合受体酪氨酸激酶KIT并强效抑制其活性。KIT信号的活化与控制这对于肥大细胞的功能和存活是必需的。CIndU的特征是因特定触发因素而出现荨麻疹或风团——ColdU是由于暴露于低温，SD是由于皮肤的抓挠或摩擦。肥大细胞的活化已知是ColdU和SD的关键驱动因素。

研究数据表明，barzolvolimab达到了主要疗效终点，即在第12周时，通过TempTest评估ColdU和通过FricTest评估SD，与安慰剂相比，接受barzolvolimab治疗的患者中诱发因素试验未导致荨麻疹的患者百分比具有统计学显著差异。重要的是，barzolvolimab在对抗组胺药物无应答的CIndU患者中导致快速、持久且具有临床意义的缓解。

Barzolvolimab耐受性良好，安全性特征与之前的研究一致。大多数不良事件为轻度至中度；在12周内，接受barzolvolimab治疗的患者中最常见的治疗中出现的不良事件是头发颜色变化（13%）和中性粒细胞减少症（11%）。在barzolvolimab治疗患者和安慰剂组之间，感染率相似，且中性粒细胞减少症与感染之间无关联。

参考资料：

[1] PTC Therapeutics Announces Sepiapterin NDA Submission to FDA. Retrieved July 30, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-announces-sepiapterin-nda-submission-to-fda-302209443.html

[2] Yamo Pharmaceuticals Announces Positive Topline Results from Phase 2 Study of L1-79 for the Treatment of the Core Symptoms of Autism. Retrieved July 30, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/30/2920974/0/en/Yamo-Pharmaceuticals-Announces-Positive-Topline-Results-from-Phase-2-Study-of-L1-79-for-the-Treatment-of-the-Core-Symptoms-of-Autism.html

[3] Celldex Therapeutics Presents Positive Topline Results from Barzolvolimab Phase 2 Study in Chronic Inducible Urticaria. Retrieved July 30, 2024, from https://ir.celldex.com/news-releases/news-release-details/celldex-therapeutics-presents-positive-topline-results

免责声明：

       本文仅供专业人士学术交流探讨，不作为诊疗及用药依据。

       如有侵权，请联系我们删除。