罗氏（Roche）今天公布临床3期试验Pagoda和Pavilion的积极数据，该研究评估其ranibizumab单抗药物输送系统Susvimo分别用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）的疗效。分析显示，这两项3期试验达到主要终点。在Pavilion研究中，每9个月补充一次Susvimo的DR患者中，没有患者需要进行额外治疗，而对照组中这一比例为60%。美国FDA已接受罗氏所递交Susvimo的再上市申请，用以治疗DME和DR。详细数据同时公布于2024年美国视网膜专科医生协会（ASRS）大会当中。

DME与DR是导致糖尿病成人患者视力受损的两大主要原因。DME是由于血管受损引起液体渗入造成黄斑肿胀。黄斑是视网膜的中央区域，负责阅读和驾驶所需的清晰视力，影响全球约2900万人。DME的治疗通常包括每隔一至四个月进行一次常规眼部注射。DR则约占所有视力障碍病例的5%，是由于血管受损和新血管形成导致血液和/或液体渗入视网膜而导致。视网膜是眼睛的一部分，负责向大脑发送信息，使人能够看见东西。全球约有1.03亿人DR患者，导致近500万人失明。

这次sBLA的递交主要基于两项3期试验一年研究的主要数据。在Pagoda研究中，与每月接受0.5毫克ranibizumab玻璃体内注射的患者相比，每6个月补充一次Susvimo的DME患者在视力改善上展现非劣效性。在初步分析研究期间（64周），接受Susvimo治疗患者中约95%不需要进行额外治疗。在Pavilion研究中，与每月接受临床观察的受试者相比，每9个月补充一次Susvimo的DR患者在糖尿病视网膜病变严重程度量表（DRSS）上取得了优效性。在初步分析研究期间（52周），Susvimo组中没有患者需要进行额外治疗，而对照组中这一比例为60%。

图片来源：123RF

罗氏也在ASRS大会上展示Pagoda和Pavilion的两年研究数据。在Pagoda试验中，DME患者每6个月接受一次Susvimo补充治疗，持续约两年（112周），一年后视力继续保持改善，增加9.8个视力表字母，相当于视力表上增加两行。大约95%的患者不需要进行额外治疗。此外，接受Susvimo治疗患者在第112周显示出视网膜中心视野厚度（CST）的持续改善。CST是视网膜后部液体引起肿胀的测量指标，CST减少表示视网膜后部积液消失。

在Pavilion试验中，每9个月补充一次Susvimo的DR患者在大约两年（100周）内保持了在第一年时的DRSS改善。具体来说，在第100周，80%的Susvimo组患者的DRSS评分提高了两级或更高。与植入前基线相比，那些从第64周开始接受Susvimo治疗患者的DRSS评分维持或获得改善。约98%接受Susvimo治疗的患者不需要额外的治疗。DRSS评分提高两级或更高是衡量糖尿病相关视力威胁性并发症风险降低的临床相关指标。

研究中的安全性与Susvimo在DME和DR患者中已知的安全性一致。

▲Susvimo眼部注射示意图（图片来源：参考资料[2]）

Susvimo是一种可再填充的眼部植入物，可通过一次性门诊手术植入眼内。Susvimo可随时间持续提供个体化的ranibizumab单抗配方。Ranibizumab是一种血管内皮生长因子（VEGF）抑制剂，旨在结合并抑制VEGF-A，这种蛋白质已被证明在新血管形成和血管渗漏中起着关键作用。

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