赛诺菲（Sanofi）公司日前宣布，其血友病A疗法Altuviiio（efanesoctocog alfa）的3期临床试验XTEND-Kids完整结果在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表。Altuviiio是一款“first-in-class”的高持久性凝血因子VIII（FVIII）替代疗法，已获批用于血友病A患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理。

在NEJM上发表的关键性XTEND-Kids研究显示，Altuviiio达到了主要和次要终点，包括FVIII抑制因子的发生率和年化出血率（ABR）。结果显示，使用Altuviiio未检测到诱发FVIII抑制因子的出现。在按方案治疗的73名患者中，中位ABR为0.00，估计的平均年化出血率为0.61（95% CI，0.42-0.90）。在儿科患者群体中，注射的凝血因子从血液中的清除速度比成人更快，这通常意味着使用标准或延长半衰期FVIII产品每周需要注射2-4次。

预防所有关节出血对维护终身关节健康至关重要。试验结果显示，82%接受每周一次Altuviiio治疗的儿童没有出现关节出血，表明Altuviiio每周预防性治疗有潜力长期保护关节健康。

Altuviiio在儿童中耐受性良好，没有不良事件导致治疗中断。最常见的治疗中出现的不良事件（>10%）是SARS-CoV-2检测阳性、上呼吸道感染和发烧。没有报告严重的过敏反应、过敏性休克或血栓事件。

▲Altuviiio结构示意图（图片来源：参考资料[2]）

Altuviiio是一种将将凝血因子VIII，血管性血友病因子（vWF）部分区域、XTEN多肽与创新Fc融合蛋白结合形成复合体。与标准和延长半衰期FVIII因子产品相比半衰期延长3至4倍，从而允许每周一次的给药。它曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定，并且已于2023年2月获得FDA批准上市，用以预防与治疗血友病A成人与儿科患者出血。

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