今日（7月16日），聚焦于基因和细胞治疗的邦耀生物宣布，其合作开发的新一代异体通用型CAR-T疗法（TyU19）治疗自身免疫疾病研究成果于7月15日正式在国际学术期刊Cell上发表。在此项研究中，TyU19是邦耀生物开发的靶向CD19抗原的异体通用型CAR-T细胞治疗产品，在临床试验中体现出了显著的疗效和高安全性。

自身免疫性疾病是一组异质性疾病，共同的疾病基础是免疫耐受受损。鉴于B细胞在自身免疫性疾病中的重要作用，国际范围内已有不少团队尝试将CAR-T疗法应用于自身免疫性疾病，并已展现出优异的安全性和有效性。然而，无论是针对肿瘤适应症还是自身免疾病适应症，已上市或在研产品仍集中于自体来源的CAR-T产品。

而此次邦耀生物开发的TyU19属于异体通用型CAR-T产品。邦耀生物新闻稿指出，TyU19是一款全新UCAR-T产品，通过多基因、选择性基因编辑策略，不仅有效避免了异体细胞移植中可能存在的移植物抗宿主病风险，还攻克了异体通用型CAR-T产品开发中关键技术壁垒：患者免疫系统对异体细胞的排异。在保障细胞产品安全性和有效性的基础上，真正实现了免疫细胞治疗产品的通用化。

临床研究显示，该产品在治疗过程中无需对患者进行深度清淋预处理（比自体CAR-T更低），就可以完成在患者体内的快速扩增和长期维持，最终有效清除患者体内CD19阳性的靶细胞。邦耀生物指出，TyU19的技术突破为在肿瘤及自身免疫疾病患者治疗中表现的优异疗效和高安全性奠定了坚实的基础。

在本次研究中，研究团队使用邦耀生物UCAR-T产品TyU19治疗了3例难治性自身免疫性疾病患者，其中1例为免疫介导的坏死性肌炎（IMNM）、2例为系统性硬化症（SSc）。

其中，IMNM受试者接受TyU19细胞治疗后，未出现任何发热以及细胞因子风暴的症状，且患者的总改善评分（TIS）迅速（2个月）从基线的72.5上升至100，并在随后的随访期间持续保持这一水平。影像及病理检查也同时显示，患者肌肉炎症已得到了显著缓解。

2名患有严重SSc的受试者接受TyU19细胞治疗后，所有患者的CRISS评分在几个月内得到显著提高；且在皮肤纤维化方面，2名患者修改后的Rodnan皮肤评分（mRSS）均显著下降。此外，在经TyU19治疗后所有患者的B细胞均被完全清除，IMNM患者的自身抗体被彻底消除；2名SSc患者的重要器官纤维化损伤均得到了逆转，并在6个月的监测期内持续改善。整个治疗过程耐受性良好，未观察到细胞因子释放综合征（CRS）、移植物抗宿主病（GvHD）、免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。

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