7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。

截图来源：CDE官网

公开资料显示，RPE65基因突变引起的IRD是一种典型的致盲性罕见病，患者在婴幼儿期发病，几乎所有患者最终进展为完全失明。这类疾病临床尚无有效治疗方法。

LX101是上海朗昇生物研发的针对遗传性视网膜变性的基因治疗药物。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。在此前进行的研究者发起的临床研究中，LX101表现出良好的安全性，且已在多位患者中见到视力提高的疗效。

公开资料显示，朗信生物成立于2020年，致力于基因治疗创新药物研发制造，专注于眼部遗传性和慢性疾病的基因治疗领域。今年6月，朗信生物宣布完成B+轮融资。该公司共推进5个候选分子进入临床，在3项致盲性眼病适应症中率先开展基因治疗临床研究，获得3项IND。除了LX101，治疗湿性年龄性黄斑变性（nAMD）的LX102、治疗X连锁视网膜劈裂症（XLRS）LX103均在推进研究。

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