今日（7月22日），专注于新型基因编辑技术的生物医药科技企业正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究近期再次成功治愈一位患者，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中。

这位患者来自老挝，是一位输血依赖型β-地贫患者。患者在接受CS-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。而在接受CS-101治疗后两个月内，患者总血红蛋白浓度升高至120 g/L以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。

正序生物CS-101疗法的机理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学研发的高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）[1]，对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能[2]。进一步将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。

据正序生物介绍，相较于传统的输血疗法和异体造血干细胞移植法，CS-101注射液来自于患者的自体干细胞，制备周期短，患者不需要长时间等待，只需数周即有望实现“一次治疗，终身治愈”的效果。在安全性和有效性方面，CS-101采用的tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可高效激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建，更快达到健康人血红蛋白水平，更早摆脱输血依赖。

据介绍，截至目前已有多位β-地贫患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。正序生物CS-101注射液也在今年4月获得中国NMPA的IND批准。目前，CS-101注射液针对β-地中海贫血症的临床1期试验正在稳步推进，用于治疗镰刀型贫血症的临床试验也正在筹备中。

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