今日（7月24日），LG化学宣布其合作伙伴Rhythm制药启动了LB54640项目开发，并对2期临床试验的首例受试者进行用药。该研究计划招募28名先天性及后天性下丘脑功能受损、难以控制食欲、12岁以上的下丘脑性肥胖症患者。研究将分析受试者服用药物第14周时的体质指数（BMI）变化值，以及长期服用52周之后的药物安全性等。

LB54640是由LG化学自主研发的一款口服MC4R激动剂，用于治疗罕见遗传性肥胖症。今年1月，LG化学向Rhythm制药转让了该创新药的全球开发及销售权许可，项目预付款为1亿美元，总合同规模达3.05亿美元。

下丘脑性肥胖是一种罕见的后天性极端肥胖症，通常在大脑的下丘脑区域受损之后出现，该脑区受损可能影响黑皮质素4受体（MC4R）信号通路的功能。MC4R信号通路是一条负责控制饥饿和体重调节等重要生理功能的通路。

公开资料显示，Rhythm公司致力于改变由罕见的MC4R途径疾病引起的嗜食和严重肥胖患者的生活。该公司以MC4R信号通路作为药物靶标，已经开发了针对MC4R的激动剂药物setmelanotide，它可以恢复MC4R通路受损的功能，以此来减少肥胖患者的饥饿感和体重，该药在2020年首次获批，用于因特定基因缺陷导致肥胖的成人和儿童患者的长期体重管理。在治疗下丘脑性肥胖症的2期试验中，该药物在16周时使患者的BMI平均降低了17.2%。

目前，Rhythm制药还正在推进setmelanotide在其他罕见疾病中的广泛临床开发项目，以及正在研究的给药方式更加便利的MC4R激动剂LB54640和RM-718。

免责声明：

       本文仅供专业人士学术交流探讨，不作为诊疗及用药依据。

       如有侵权，请联系我们删除。