今日（7月25日），合源生物宣布，国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》 (NEJM）在线发表了靶向CD19嵌合抗原受体自体T（CD19 CAR-T）细胞注射液（纳基奥仑赛注射液）治疗系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症（SLE-ITP）的研究论文, 该报道展现了CAR-T（纳基奥仑赛）治疗在SLE-ITP中良好并持久的疗效和安全性，显示了CAR-T在SLE及ITP治疗中的应用潜力。  

系统性红斑狼疮（SLE）是一种慢性系统性自身免疫性疾病，常导致全身多器官损害，B细胞异常及自身抗体产生在其发病中起到至关重要的作用。SLE可引起免疫性血小板减少，在中国SLE患者中占16%，其中相当一部分患者对糖皮质激素、免疫抑制剂和生物制剂均反应不佳，此类患者预后不佳，长期存在重要脏器出血风险，是SLE治疗中的一大难点。

根据合源生物新闻稿介绍，本次于NEJM发表的文章报道一例女性患者，于2014年确诊系统性红斑狼疮，存在持续性重度免疫性血小板减少症。该患者既往接受甲泼尼龙冲击、羟氯喹、静脉注射免疫球蛋白、他克莫司、环孢素、西罗莫司、利妥昔单抗、达那唑、艾曲波帕和促血小板生成素治疗均无效，血小板计数始终处于20×109/L以下，并伴有皮肤黏膜出血表现。该患者于2023年9月接受自体CD19 CAR-T（纳基奥仑赛）细胞一次回输并持续随访。

患者治疗疗效：纳基奥仑赛注射液回输后CAR-T细胞在患者体内扩增良好，回输第28天血液中CD19阳性B细胞被清除，第三个月时B细胞重建。血小板计数治疗后的六个月内持续上升，由4×109/L上升到第一个月时的29×109/L ，第三个月75×109/L，第六个月109×109/L，达到临床完全缓解，且患者停用了糖皮质激素和所有免疫抑制剂。患者抗核抗体滴度也明显下降。

该患者仅在回输后第9天出现一过性1级发热（38.1℃），通过物理降温恢复正常。未观察到CAR-T细胞治疗相关的其他不良事件。

北京协和医院风湿免疫科李梦涛教授表示：“这一病例是全球首次将CD19 CAR-T细胞疗法应用于系统性红斑狼疮相关免疫性血小板减少症的治疗，显示了CAR-T细胞疗法治疗难治性SLE及难治性ITP的良好疗效和巨大应用前景。协和多学科团队将不断探索CAR-T细胞疗法在难治性自身免疫性疾病中的应用，以期推动自身免疫疾病治疗领域的进步，造福广大患者。”

合源生物首席执行官吕璐璐博士表示，这一里程碑式的成果有力证明了纳基奥仑赛注射液在治疗自身免疫性疾病的临床价值和广阔前景。实现纳基奥仑赛注射液临床价值最大化是合源生物的重要目标。该药治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病已于2023年11月获得国家药监局正式批准上市，治疗复发或难治性侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤和治疗儿童和青少年复发或难治B细胞急性淋巴细胞白血病的注册临床研究及新药上市工作也在有序推进过程中。与此同时，合源生物正在积极加速推进纳基奥仑赛注射液在多类型自身免疫性疾病的临床研究，加速其临床应用进程，让更多患者获益这一创新疗法。

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